美国批准首个基因疗法用于治疗儿童杜兴肌营养不良症

       2023年6月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准首种基因疗法Elevidys用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）的儿童患者。
       DMD是一种罕见而严重的遗传病，会随着时间的推移而恶化，导致患者身体虚弱和肌肉萎缩。这种疾病的发生是由于一种缺陷基因导致肌营养不良蛋白的缺失。与DMD相关的肌无力症状通常始于儿童时期，通常在3至6岁之间。
       Elevidys是通过加速审批途径获得批准的，FDA对申办方提交的数据的评估批准了该申请。
      接受Elevidys治疗的患者最常见的副作用是呕吐、恶心、急性肝损伤、发热和血小板减少。