美国批准首款B型血友病基因疗法

        2022年11月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Hemgenix用于目前正在使用因子IX预防治疗、目前或历史上有危及生命的出血、或反复出现严重自发性出血发作的B型血友病（先天性因子IX缺乏）成人患者。这是一种基于腺相关病毒载体的基因治疗方法。
       B型血友病是一种遗传性出血疾病，由凝血因子IX水平缺失或不足引起。长时间的出血会导致严重的并发症，如关节、肌肉或内脏器官（包括大脑）出血。Hemgenix是一种一次性基因治疗产品，通过静脉输注一次性给药。Hemgenix由携带凝血因子IX基因的病毒载体组成。该基因在肝脏中表达以产生因子IX蛋白，从而提高因子IX的血液水平，达到限制出血发作的效果。
       Hemgenix的安全性和有效性试验在两项对57名18岁至75岁患有严重或中度B型血友病的成年男性进行的研究中进行。在一项有54名参与者的研究中，受试者的因子IX活性水平增加。
与Hemgenix相关的最常见不良反应包括肝酶升高、头痛、轻度输液相关反应和流感样症状。