美国批准Evrysdi用于两个月以下患有脊髓性肌萎缩症的婴儿

       2022年5月31日，罗氏公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Evrysdi® (risdiplam)用于两个月以下患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿。
       该批准是基于新生儿彩虹鱼研究的中期疗效和安全性数据，该研究表明，接受Evrysdi治疗的大多数有症状的婴儿在治疗12个月后，都达到了关键的里程碑，例如坐、站、行走。目前，Evrysdi在美国被批准用于治疗所有年龄段儿童和成人的SMA。
       Evrysdi已在81个国家获得批准，另有27个国家正在审查该档案。