美国批准先天性肾上腺增生的新疗法

       2024年12月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Crenessity(crinecerfont)与糖皮质激素联用，用于控制4岁及以上先天性肾上腺增生症（CAH）的患者的雄激素水平。
       先天性肾上腺增生症是一种罕见的遗传性疾病。CAH的患者不能产生足够的皮质醇，但会导致雄激素偏高，因此需要高剂量的糖皮质激素，以取代缺乏的皮质醇同时降低雄激素过量水平。Crenessity通过减少肾上腺雄激素的过量产生来发挥作用，这有助于减少所需的糖皮质激素治疗量。
       Crenessity的批准是基于两项随机、双盲、安慰剂对照试验，受试者包括182名患有CAH的成年人和103名儿童。结果显示，接受Crenessity治疗的患者每日糖皮质激素剂量显著减少了27%，并且维持了对雄烯二酮水平的控制，而安慰剂组的每日糖皮质激素剂量减少了10%。儿童组接受Crenessity治疗的患者每日糖皮质激素剂量减少了18%，并且保持了对雄烯二酮水平的控制，而安慰剂组的每日糖皮质激素剂量增加了约6%。
       成人Crenessy最常见的副作用包括疲劳、头晕和关节痛。儿科患者最常见的副作用是头痛、腹痛和疲劳。