美国批准首个治疗成人转移性滑膜肉瘤的基因疗法

       2024年8月2日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准一种基因疗法Tecelra，用于治疗接受过化疗的成人不可切除或转移性滑膜肉瘤，
       Tecelra是首个获得FDA批准的T细胞受体（TCR）基因疗法。Tecelra中的T细胞被修饰以表达靶向MAGE-A4的TCR，MAGE-A4是滑膜肉瘤中癌症细胞表达的抗原。该产品以单次静脉注射剂量给药。Tecelra的安全性和有效性在一项多中心、开放标签的临床试验中进行了评估，受试者为接受过全身治疗且肿瘤表达MAGE-A4肿瘤抗原的无法手术和转移性滑膜肉瘤患者。根据总体反应率和对Tecelra治疗的反应持续时间评估疗效。在试验中接受Tecelra治疗的44名患者中，总体反应率为43.2%，中位反应持续时间为6个月。
       与Tecelra相关的最常见不良反应包括恶心、呕吐、疲劳、感染、发烧、便秘、呼吸困难、腹痛、非心源性胸痛、食欲下降、心动过速、背痛、低血压、腹泻和水肿。Tecelr标签中包含一个方框警告，接受Tecelra治疗的患者可能会出现细胞因子释放综合征。