美国批准首个用于两种罕见疾病的可互换生物仿制药

       2024年5月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Bkemv (eculizumab-aeeb)作为Soliris（eculizzumab）的第一种可互换生物仿制药，用于治疗某些罕见疾病。Bkemv被批准用于以下治疗适应症：
       治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）患者减少溶血；
       治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。
       在美国影响的人数少于20万的疾病被认为是罕见病。PNH和aHUS是以红细胞分解为特征的罕见疾病。PNH会导致贫血、血栓、全血细胞减少症和深色尿液，而aHUS会导致贫血、血小板减少症和肾衰竭。
       Bkemv是一种单克隆抗体，与补体C5蛋白结合，并抑制补体系统的激活，防止PNH和aHUS患者血液中红细胞的分解。
       Bkemv是美国第53种获批的生物仿制药。FDA已批准其中13种作为可互换的生物仿制品。