欧洲药品管理局建议批准首个镰状细胞病的基因编辑疗法

       2023年12月15日，欧洲药品管理局（EMA）建议批准第一种基于新型基因编辑技术CRISPR/Cas9的药物Casgevy（exagaglogene autotemcel）用于12岁及以上输血依赖性β地中海贫血和严重镰状细胞病患者的治疗。这些患者适用于造血干细胞的移植，但没有合适的供体。
       β地中海贫血和镰状细胞病（SCD）是两种遗传性罕见疾病，会使人终身衰弱，危及生命。
       Casgevy最常见的副作用是白细胞计数低，包括发热性中性粒细胞减少症、血小板水平低、肝病、恶心、呕吐、头痛和口腔溃疡。
       EMA建议Casgevy获得有条件的上市许可。此外，Casgevy已于2023年12月8日获得美国食品药品监督管理局的批准。