美国批准首个治疗罕见性非癌性肿瘤的疗法

       2023年11月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准片剂Ogsiveo(nirogacestat)用于需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。
       硬纤维瘤是非癌性的，但具有局部侵袭性。肿瘤可能侵入周围的结构和器官，导致疼痛、行动不便和生活质量下降。
       Ogsiveo的有效性在一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中进行了评估，受试者为142例不能手术治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。患者随机接受150毫克Ogsiveo或安慰剂口服，每日两次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。这项关键的临床试验表明，与安慰剂相比，Ogsiveo在无进展生存率方面提供了具有临床意义和统计学意义的改善。此外，两组的客观缓解率也存在统计学差异，Ogsiveo组的缓解率为41%，安慰剂组为8%。
       Ogsiveo最常见的副作用是腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。