美国批准罕见型凝血障碍患者的首个治疗方案

       2023年11月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准首个重组蛋白产品Adzynma用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的预防性或按需酶替代疗法（ERT）。cTTP是一种罕见且危及生命的凝血障碍。
       在美国受cTTP影响的人数不到1000人。cTTP患者可能会出现严重出血、中风和重要器官损伤。如果不及时治疗，这种疾病可能致命。
       Adzynma是ADAMTS13酶的纯化重组形式，其通过在cTTP患者中提供低水平缺陷酶的替代物而起作用。对于预防性ERT，服用Adyznma有助于降低出现疾病症状的风险。Adzynma每隔一周静脉注射一次，用于预防性ERT，每天注射一次用于按需ERT。
       在46名患者中评估了Adzynma在cTTP患者预防性治疗中的疗效，这些患者随机接受6个月的Adzynma或血浆治疗（第1期），然后转入其他治疗6个月（第2期）。根据血栓性血小板减少性紫癜（TTP）事件的发生率、TTP表现以及需要补充剂量的发生率来证明疗效。
        Adzynma最常见的副作用包括头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐。
       该申请被授予罕见儿科疾病优先审查券，并被授予优先审查、快速通道和孤儿称号。