美国批准用于杜氏肌肉萎缩症的新药

       2023年10月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准口服皮质类固醇Agamree (Santhera制药股份有限公司)用于两岁及以上患者杜氏肌肉萎缩症（DMD）的治疗。
       DMD是一种罕见的疾病，由于缺乏肌营养不良蛋白而导致进行性肌无力。男性更容易受到这种疾病的影响，这种疾病可能会致命。
       Agamree最常见的副作用是疼痛样症状（库欣综合征）、精神障碍、呕吐、体重增加和维生素D缺乏。
       FDA授予该申请孤儿药称号。