美国FDA建议撤回对PEPAXTO新药申请的批准

       2023年8月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）药物评估与研究中心（CDER）提议撤回对PEPAXTO(melphalan flufenamide)注射剂的批准。根据联邦食品、药品和化妆品法中规定的快速撤销批准程序，FDA就CDER提议的撤销PEPAXTO进行公众评议。
        2021年2月，FDA基于关键性II期临床试验结果，加速批准Pepaxto上市，联合地塞米松治疗复发性难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，这些患者先前已接受了至少四项先前疗法，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、靶向CD38的单克隆抗体。此次撤回批准是由于验证试验未能验证临床益处，现有证据不能表明PEPAXTO在其使用条件下是安全或有效的。
       评议截止日期为2023年9月25日。